• Flag
  • Flag

Ionis Studie: mutiertes Huntingtin kann im Liquor von Huntington Patienten reduziert werden

Die Huntington Community erfährt, dass in einer Phase I/IIa Studie der Firma Ionis Pharmaceuticals durch lumbale Injektion von Oligosense-Nukleotiden eine dosisabhängige Reduktion der Konzentration des mutierten krankhaften Huntingtin Proteins (mHTT) im Liquor von Huntington Patienten erreicht werden konnte. Das ist ein wichtiger und großer Entwicklungsschritt auf dem Weg zu einer zukünftigen kausalen Therapie! Ob das in der Studie getestete Medikament die klinischen Symptome der Erkrankung verbessern kann, beziehungsweise die Entwicklung der Erkrankung bremsen kann, müssen wietere Studien zeigen. Bisher keine Heilung, aber ein sehr vielversprechender Schritt in die richtige Richtung! 

Herzlichen Glückwunsch an Frank Bennett und das Team von Ionis Pharmaceuticals für die Entwicklung dieses vielversprechenden Therapieansatzes für die Huntington Krankheit und auch an Sarah Tabrizi und das Team der klinischen Zentren für die erfolgreiche Rekrutierung und Durchführung dieser komplexen und wichtigen Studie!

Ralf Reilmann, MD, PhD, FAAN

Press-Release von Inois Pharmaceuticals - hier klicken

Video Nachricht der EHA zu den ersten Nachrichten - hier klicken