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SHIELD-HD Studie von Triplet Therapeutics startet am GHI

Huntington Patienten und noch nicht symptomatische Genträger haben nun die Möglichkeit am GHI an der SHIELD-HD Studie teilzunehmen. In der Studie werden die Teilnehmer über zwei Jahre lang mit verschiedenen Untersuchungen, MRT Aufnahmen und Liquoruntersuchungen beobachtet. Anschließend sollen die Teilnehmer das Angebot erhalten an einer sehr interessanten Phase I Studie teilzunehmen, die einen innovativen Therapieansatz für die Huntington Erkrankung verfolgt: Ziel ist es, die in Nervenzellen des Gehirns bei Huntington Mutationsträgern im Laufe des Lebens beobachtete Verlängerung des CAG Repeats zu unterbinden oder zu verlangsamen. Es gibt Hinweise darauf, dass diese Verlängerung (Expansion) des CAG Repeats in den Nervenzellen an der Enstehung der Erkrankung entscheidend beteiligt sein könnte.  

 

Mehr Information:

https://www.businesswire.com/news/home/20200527005612/en/Triplet-Therapeutics-Initiates-SHIELD-HD-Natural-History