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Generation-HD1 Phase III (Roche)

Die Generation-HD1 Studie der Firma Roche hat zum Ziel zu untersuchen, ob die durch das Medikament RG6042 (Antisense Oligonukleotid - ASO) erwartete Reduktion der Produktion von Huntingtin zu einer Verbesserung der Beschwerden der Huntington Krankheit führt. Hierzu werden weltweit über 800 Patienten in ca. 100 Zentren über zwei Jahre untersucht. Nach zwei Applikationen des Medikaments im Liquor im Abstand von vier Wochen werden weitere Applikationen im Abstand von zwei Monaten erfolgen. Neben den weitestgehend von der ENROLL-HD Studie bekannten klinischen Untersuchungen werden während der Studie mehrfach MRT Aufnahmen des Kopfes durchgeführt. Ferner werden Patienten mit objektiven Sensorsystemen ausgestattet, die auch zu Hause die Erfassung von z.B. motorischen Leistungen ermöglichen. In der von IONIS durchgeführten Phase I Studie wurden monatliche Liquorpunktionen und Injektionen der Studienmedikation gut vertragen. Aufgrund der in der Phase I Studie beobachteten Reduktion von Huntingtin im Liquor bei den behandelten Patienten, sind mit der nun beginnenden Studie Generation-HD1 verständlicherweise große Erwartungen verknüpft. In der Phase I Studie waren allerdings noch keine klinischen Effekte bei den behandelten Patienten im Vergleich mit der Placebogruppe nachweisbar; dies war aufgrund der kurzen Zeitdauer und kleinen Patientengruppe auch nicht erwartet und geplant. Die klinische Wirksamkeit und langfristige Verträglichkeit dieses Therapieansatzes wird nun in der Generation-HD1 Studie untersucht.