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WAVE Phase I Studie (SNP1 und SNP2)

Ziel der WAVE-Studie ist eine spezifische Reduktion der Produktion von krankhaft verändertem Huntingtin, während das gesunde Huntingtin erhalten bleibt. Damit soll das Fortschreiten der Huntington Krankheit gebremst werden. Die aktuelle Studie hat zunächst zum Ziel – ähnlich wie bei der von Ionis/Roche durchgeführten und in diesem Jahr veröffentlichten Studie – die Sicherheit des Medikaments und die Wirkung auf die Konzentration von mHTT im Liquor zu untersuchen. Die Placebo-kontrollierte Studie dauert ca. 6 Monate. Im Anschluss können alle Patienten an einer Open-Label Studie teilnehmen, in der das Medikament allen Patienten zugänglich gemacht wird. In Deutschland ist bisher nur das George-Huntington-Institut in Münster als Studienzentrum aktiviert. Die Studie wird vom Europäischen Huntington Netzwerk unterstützt (ein ausführliche Bericht über die Studie wurde im Huntington-Kurier 3/2019 veröffentlich).